Voraussichtlich ab 1. Juli 2020
Zolgensma , das teuerste Medikament der Welt, bald in Deutschland verfügbar
Zolgensma, das teuerste Medikament der Welt, ist wohl bald auch in Deutschland zugelassen.
Wie die Novartis-Tochtergesellschaft AveXis auf Anfrage mitteilt, soll das Mittel ab dem 01.Juli 2020 in Deutschland verfügbar sein. Ab diesem Zeitpunkt kann die Gentherapie in zertifizierten Muskelzentren angewendet werden. Mit einer einmaligen Verabreichung per Infusion soll das Mittel Kinder heilen, die an Spinaler Muskelatrophie (SMA) leiden – einem seltenen Gendefekt, der unbehandelt in der schwersten Form schon im Kleinkindalter in den meisten Fällen zum Tod führt.
In den USA ist das Präparat seit Mai auf dem Markt – mit rund 2,1 Millionen Dollar für eine Spritze gilt es als das teuerste Medikament der Welt. Hierzulande stand die Zulassung durch die europäische Arzneimittelagentur (EMA) bislang noch aus. Nach den USA und Japan soll nun Deutschland das dritte Land sein, in dem Zolgensma auf den Markt gebracht wird, wie AveXis-Deutschlandchefin Dr. Andrea Hofmaier gegenüber der FAZ mitteilte. Die Kosten tragen dann die Krankenkassen. Für die kleinen Patienten und ihre Familien eine riesige, lang erhoffte Chance.
Heilung durch eine einzige Spritze
Seit Beginn sorgt Zolgensma für Schlagzeilen. So verloste der Schweizer Pharmakonzern Novartis 100 Spritzen gegen die Muskelerkrankung SMA. Die Aktion sorgte für Gesprächsstoff, immerhin warf die Aktion auch ethische Fragen auf.
Bisher konnten Kinder, die an der oft lebensgefährlichen spinalen Muskelatrophie leiden, nur mit dem Wirkstoff Nusinersen behandelt werden. Doch der schlägt nicht bei allen Patienten an. Zolgensma vom Pharmahersteller Novartis hingegen soll als Gentherapie mit nur einer einzigen Spritze den Muskelschwund aufhalten und so den Kindern nicht nur das Überleben sichern, sondern auch ihre Lebensqualität in Zukunft deutlich erhöhen. Allerdings war es bisher nur in den USA zugelassen – nur wenige Kinder in Deutschland hatten das Glück, damit behandelt werden zu können. So etwa der kleine Michael, dessen Geschichte wir im vergangenen Jahr begleiteten.
Im Video: Kleiner Ben erhält teuerstes Medikament der Welt
Preis für deutschen Markt steht noch nicht fest
Wie hoch der Preis sein wird, steht noch nicht fest. „Er wird den Wert widerspiegeln, den die Einmal-Gentherapie durch den hohen Nutzen für die Patienten, die Familien und die Vermeidung von Kosten für das Gesundheitssystem darstellt“, so das Unternehmen. Das Medikament müsse dazu den in Deutschland erforderlichen Nutzenbewertungsprozess durchlaufen. In diesem Verfahren, das insgesamt zwölf Monate dauert, wird der Preis zwischen dem Unternehmen und dem Spitzenverband der Gesetzlichen Kranken- und Pflegekassen (GKV) verhandelt.
Familien betroffener Kinder müssen nur 10 Euro zuzahlen
Für die Familien betroffener Kinder ist jedoch vor allem wichtig, dass die – wahrscheinlich immensen - Kosten von ihrer Krankenkasse übernommen werden. Im Falle der privaten Krankenversicherungen existiert hierzu bereits ein Versorgungsvertrag zwischen dem Pharmaunternehmen und dem PKV-Verband, und auch gesetzlich Versicherte können nun aufatmen: „Wenn ein neues Arzneimittel zugelassen ist und der Hersteller es in Deutschland in den Verkehr bringt, kann es sofort von Ärzten zu Lasten der GKV verordnet werden – einziger Einwand: nur in dem bei der Zulassung vom Hersteller hinterlegten medizinischen Einsatzgebiet. Das trifft auch für Zolgensma zu“, erklärt eine Sprecherin des GKV-Spitzenverbands.
Das Medikament könne bereits während der laufenden Nutzenbewertung verordnet werden, es würden dann wie bei allen Arzneimitteln nur die gesetzlichen Zuzahlungen anfallen. „Bei Arzneimitteln bedeutet das grundsätzlich zehn Prozent des Preises – jedoch mindestens fünf Euro und höchstens zehn Euro. Mehr als zehn Euro werden gesetzlich Versicherte hier dank des Solidarprinzips in der GKV also nicht als Zuzahlung bezahlen müssen."
