Teuerstes Medikament der Welt

EU-Zulassung für Zolgensma: Neue Hoffnung für schwerkranke Kinder

Ein Baby erhält eine Injektion mit dem Genpräparat Zolgensma gegen spinale Muskelatrophie. Foto: Marina Mantel/dpa
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20. Mai 2020 - 16:53 Uhr

Verfügbarkeit in Deutschland steht kurz bevor

In den USA kostet es 2,1 Millionen Euro und ist damit das teuerste Medikament der Welt: Zolgensma. Das Mittel soll mit einer einmaligen Verabreichung Kinder heilen, die an spinaler Muskelatrophie leiden – einem seltenen Gendeffekt, der unbehandelt in der schwersten Form schon im Kleinkindalter in den meisten Fällen zum Tod führt. Nun wurde Zolgensma auch für den europäischen Markt zugelassen, soll in Kürze in Deutschland verfügbar sein. Die Kosten tragen dann die Krankenkassen. Für die kleinen Patienten und ihre Familien eine riesige, lang erhoffte Chance.

Heilung durch eine einzige Spritze

Bisher konnten Kinder, die an der oft lebensgefährlichen spinalen Muskelatrophie leiden, nur mit dem Wirkstoff Nusinersen behandelt werden. Doch der schlägt nicht bei allen Patienten an. Zolgensma vom Pharmahersteller Novartis hingegen soll als Gentherapie mit nur einer einzigen Spritze den Muskelschwund aufhalten und so den Kindern nicht nur das Überleben sichern, sondern auch ihre Lebensqualität in Zukunft deutlich erhöhen. Allerdings war es bisher nur in den USA zugelassen – nur wenige Kinder in Deutschland hatten das Glück, damit behandelt werden zu können. So etwa der kleine Michael, dessen Geschichte wir im vergangenen Jahr begleiteten. Eine Verlosung, bei der per Zufallsprinzip weltweit 100 Kinder für die Behandlung mit dem Millionen-Medikament ausgewählt werden sollten, stieß auf Kritik.

Im Video: Kleiner Ben erhält teuerstes Medikament der Welt

Preis für deutschen Markt steht noch nicht fest

Nun wurde Zolgensma für den Europäischen Markt zugelassen, und zwar für Säuglinge und Kleinkinder mit einem Körpergewicht bis zu 21 Kilogramm.  "Wir stehen mit den zuständigen Stellen in Verbindung, um einen konkreten Zeitpunkt für den Launch in Deutschland festzulegen", so der Hersteller Novartis auf Anfrage von RTL. Dieser werde in Kürze erwartet.

Wie hoch der Preis sein wird, steht noch nicht fest. "Er wird den Wert widerspiegeln, den die Einmal-Gentherapie durch den hohen Nutzen für die Patienten, die Familien und die Vermeidung von Kosten für das Gesundheitssystem darstellt", so das Unternehmen. Das Medikament werde den in Deutschland erforderlichen Nutzenbewertungsprozess durchlaufen.  In diesem Verfahren, das insgesamt zwölf Monate dauert, wird der Preis zwischen dem Unternehmen und dem Spitzenverband der Gesetzlichen Kranken- und Pflegekassen (GKV) verhandelt.

Familien betroffener Kinder müssen nur 10 Euro zuzahlen

Für die Familien betroffener Kinder ist jedoch vor allem wichtig, dass die – wahrscheinlich immensen - Kosten von ihrer Krankenkasse übernommen werden. Im Falle der privaten Krankenversicherungen existiert hierzu bereits ein Versorgungsvertrag zwischen dem Pharmaunternehmen und dem PKV-Verband, und auch gesetzlich Versicherte können nun aufatmen: "Wenn ein neues Arzneimittel zugelassen ist und der Hersteller es in Deutschland in den Verkehr bringt, kann es sofort von Ärzten zu Lasten der GKV verordnet werden – einziger Einwand: nur in dem bei der Zulassung vom Hersteller hinterlegten medizinischen Einsatzgebiet. Das trifft auch für Zolgensma zu", erklärt eine Sprecherin des GKV-Spitzenverbands.

Das Medikament könne bereits während der laufenden Nutzenbewertung verordnet werden, es würden dann wie bei allen Arzneimitteln nur die gesetzlichen Zuzahlungen anfallen. "Bei Arzneimitteln bedeutet das grundsätzlich zehn Prozent des Preises – jedoch mindestens fünf Euro und höchstens zehn Euro. Mehr als zehn Euro werden gesetzlich Versicherte hier dank des Solidarprinzips in der GKV also nicht als Zuzahlung bezahlen müssen."