Er hat das Medikament per Lotterie gewonnen
Kleiner Samuel bekommt 2-Millionen-Euro-Infusion
Der sechs Monate alte Samuel leidet an spinaler Muskelatrophie (SMA) - einer seltenen Erbkrankheit. Infolge dieser Krankheit kann sich seine Muskulatur nicht richtig ausbilden, unter anderem ist sein Zwerchfell betroffen - der wichtigste Atemmuskel. Samuel musste schon zweimal wiederbelebt werden und wird seitdem dauerhaft mithilfe einer Atemmaske beatmet. Die Heilung seiner Krankheit ist leider extrem kostspielig: Das sogenannte Zolgensma-Medikament kostet 2,15 Millionen Euro. Samuel hat es jetzt in der Gießener Uniklinik verabreicht bekommen.
Der Hersteller des Medikaments, der Pharmakonzern Novartis, war in die Kritik geraten, weil er Ende 2019 ankündigte, 100 Spritzen des teuersten Medikaments der Welt zu verlosen. Samuel ist damit offenbar das erst deutsche Kind, das eine solche Infusion per Lotterie gewonnen hat.
Heilung auf lange Sicht
Die übliche Lebenserwartung eines unbehandelten Kindes mit SMA liegt bei rund 18 Monaten. Samuel wurde bislang mit "Spinraza" behandelt., einem anderen Medikament, das den fortschreitenden Verlust von Begewungsfähigkeit aufhalten soll. Laut Mama Tabitha Dreiz habe es sogar geholfen: "Mit sieben Wochen hat er die erste Spritze bekommen, da hat er sich fast gar nicht bewegen können. Nach der dritten Spritze konnte er dann am Daumen lutschen, den Kopf ein wenig drehen und auch die Füße etwas bewegen. Ich konnte ihn sogar stillen und er hat aus der Flasche getrunken."
Auf lange Sicht verschlechterte sich Samuels Zustand jedoch wieder. Wiederkehrende Atemnot, eine Lungenentzündung, zweimalige Widerbelebung und Aufenthalte auf der Intensivstation waren die Folge. "Spinraza" ist ein sehr wirksames Medikament, das auf lange Sicht aber keine Heilung erwarten lässt. Anders ist es mit dem 2,15 Millionen teuren "Zolgensma" - dem teuersten Medikament der Welt.
Eine Infusion kostet 2,15 Millionen Euro
Der Hersteller verspricht, dass Zolgensma ein Leben lang wirken soll. Bei dem Medikament handelt es sich um eine Gentherapie, bei der ein gesundes Gen in den Körper eingeschleust wird, das fehlerhafte Funktionen ausgleicht und so den Muskelschwund bremst. Zugelassen ist es bislang nur in den USA, nicht aber in Europa. Beim Einsatz in Deutschland muss deshalb die medizinische Notwendigkeit gegeben sein.
Über ein Härtefallprogramm der Herstellerfirma Novartis, das auch die Möglichkeit beinhaltet, das Medikament per Losverfahren zu erhalten, konnte Samuel diese Woche das Medikament kostenlos zur Verfügung gestellt werden. Die Uniklinik Gießen bestätigt, dass Samuel das Medikament per Losverfahren gewonnen habe.
"Wir haben es am Montag erfahren und freuen uns sehr. Wir sind Prof. Hahn, Prof. Neubauer und dem Pflegepersonal der Station Pfaundler sehr dankbar, dass sie alles getan haben, damit unser Sohn diese Therapie erhalten durfte", freut sich die überglückliche Mutter Tabitha.
Nach der Gabe der Zolgensma-Infusion muss Samuel nun noch vier bis fünf weitere Wochen zur weiteren Behandlung in der Klinik bleiben. "Dann müsste man auch sehen können, wie und ob das Medikament wirkt", so Kinderneurologe Bernd Neubauer. Samuels Eltern hoffen, dass ihr derzeit größter Wunsch in Erfüllung geht: „Wir wollen ihn aufwachsen sehen und zwar zuhause als Familie, mit einem etwas normaleren Alltag und ohne die ständige Angst, ihn zu verlieren. Das wäre schön.“
