Medizinischer Durchbruch für die „Bubble-Boy-Krankheit“

HIV-Gen wird zum Lebensretter vieler Kinder

18. April 2019 - 18:32 Uhr

HIV-Gen rettete diesem kleinen Jungen das Leben

Der einjährige Omarion Jordan litt an dem gefährlichen Immundefekt SCID-X1, der so genannten "Bubble-Boy-Krankheit", und hatte nur noch wenige Monate zu leben. Doch Wissenschaftler des St. Jude Children's Research Hospital in Memphis, USA, entwickelten nun eine Therapie, um das Leben vieler betroffenen Kinder zu retten – und das ausgerechnet mit dem gefährlichen Aids auslösenden HI-Virus. Wie es dem kleinen Omarion nach der Therapie geht, sehen Sie im Video.

Medizinische Sensation: HIV-Gen heilt „Bubble-Boy-Krankheit“

Die lebensbedrohliche Krankheit SCID-X1, auch "Bubble-Boy-Krankheit" genannt, wird durch einen genetischen Fehler verursacht, der das Knochenmark davon abhält, wirksame Versionen von Blutzellen zu bilden, die wichtig für das Immunsystem sind. Dadurch ist das Immunsystem geschwächt und kann keine Abwehrkräfte bilden. Betroffen sind meistens männliche Säuglinge. Sie haben geringe Überlebenschancen. So auch Omarion Jordan: "Wir haben lange nicht gewusst, was mit ihm los ist. Er bekam einfach diese Infektionen", sagte seine Mutter Kristin Simpson gegenüber der Nachrichtenagentur AP.

Die meisten Kinder mit SCID-X1 erkranken schon vor Erreichen des sechsten Lebensmonats an anhaltenden viralen Infektionen, was zu Entwicklungsstörungen führt. Bei anderen Kleinkindern treten diese Krankheiten zwischen dem sechsten und zwölften Lebensmonat auf. Ohne eine frühe Diagnosestellung und unbehandelt verlaufen alle Formen von SCID für die Kinder tödlich. Doch mit der neuen Therapie konnte der Kleine geheilt werden.

Wie funktioniert die Therapie mit dem HIV-Gen?

Die Wissenschaftler des St. Jude Children's Research Hospital wandelten das HI-Virus so um, dass es keine Krankheit auslösen konnte – und nutzten dann ein darin vorhandenes Gen, das SCID-Kindern durch den Immundefekt fehlte. Dafür wurden einige Blutzellen entfernt, das fehlende Gen mit dem modifizierten HI-Virus eingefügt und in die Zellen zurückgeführt. Vorab wurde den kleinen Patienten ein Medikament verabreicht, das einen Teil ihres Knochenmarks zerstörte, um den modifizierten Zellen mehr Platz zum Wachsen zu schaffen.

"Diese Behandlung bietet die erste vollständige Heilung von Babys mit SCID-X1", erklärt Dr. med. Ewelina Mamcarz, eine der Studienleiterinnen, gegenüber NBC News. Schon vor 20 Jahren probierten die Ärzte die Behandlung zum ersten Mal aus. Damals wurden aber durch die Behandlung andere wichtige Gene angegriffen, einige Patienten erkrankten an Leukämie. Die neue Therapie verfügt nun über Sicherheitsvorkehrungen, um dieses Risiko zu senken  und es funktioniert: Innerhalb von wenigen Monaten entwickelten sich bei sieben Jungen normale Immunsystemzellen.

Sehen Sie im Video: Frau mit HIV spendet Niere

Woher kommt der Name „Bubble-Boy-Krankheit“?

Bekannt wurde der Name "Bubble-Boy-Krankheit" durch einen Fall in den 1970er Jahren. Damals erkrankte ein texanischer Junge, David Phillip Vetter an SCID, der zwölf Jahre in einer schützenden Plastikblase lebte, um seinen Körper vor Keimen zu isolieren. Letztendlich starb der Junge nach einer riskanten Knochenmarktransplantation.