25. Mai 2019 - 17:58 Uhr

Spinale Muskelatrophie: Zweithäufigster vererbbarer Gen-Defekt

Spinale Muskelatrophie ist die zweithäufigste und eine der grausamsten Erbkrankheiten - je nach Schweregrad kann sie zum Tod in den ersten beiden Lebensjahren führen. Bei weniger schweren Verläufen bedeutet sie meist lebenslange Behinderungen. Die Muskeln der Betroffenen verkümmern, da Nervenbahnen im Rückenmark ausfallen. In Deutschland gibt es laut "Deutscher Muskelstiftung" ungefähr 5.000 Betroffene in allen Altersstufen. Jede 35. Person hierzulande trägt das defekte Gen in sich. Es wird erst wirksam, wenn zwei Menschen mit der Anlage ein Kind zeugen.

Hoher Preis wegen hoher Kostenersparnis

Der Schweizer Pharmakonzern Novartis hat "Zolgensma" entwickelt, ein Medikament, das bei rechtzeitiger Diagnose eine komplette Heilung von unter 2-Jährigen bewirkt. Das Medikament wurde nun in den USA von der Food And Drug Administration (FDA) zugelassen. Preis pro Dosis: Schlappe 2,1 Millionen Dollar (umgerechnet 1,87 Millionen €).

Der Konzern argumentierte gegenüber der Behörde, dass die Behandlung der Betroffenen mit bieherigen Mitteln auf lange Sicht teurer sei. Man sei mit den Versicherern in Verhandlung und sich sicher, dass diese auf lange Sicht Kosten einsparen könnten.