Er kämpft gegen Spinale Muskelatrophie

Michael (1) braucht das teuerste Medikament der Welt

Ohne Behandlung wird Michael nicht mehr lange leben können.
© helpmichael.de

03. September 2019 - 11:45 Uhr

Seine Behandlung kostet 2,1 Millionen US-Dollar

Jeden Tag stirbt ein kleiner Teil von ihm: Der einjährige Michael leidet an der seltenen Erbkrankheit Spinale Muskelatrophie, bei der die Muskelkraft immer weiter abnimmt und letztendlich beim Verlust der Atemmuskulatur im Tod endet. Das lebensrettende Medikament wurde bisher nur in den USA zugelassen, die Behandlungskosten liegen bei 2,1 Millionen US-Dollar.

Diese Summe kann Michaels Familie bei weitem nicht stemmen - und dem Einjährigen läuft die Zeit davon. Jetzt wurde die Spendenaktion "Muscles for Michael" ins Leben gerufen, die dem Kleinen die Injektion des lebensrettenden Medikaments ermöglichen soll.

Die einzige in Deutschland verfügbare Therapie lässt wenig Hoffnung

Am 15. August 2018 erblickte Michael als gesundes, lebensfrohes Baby das Licht der Welt. Doch über die Freude der Familie legte sich bereits in den ersten sechs Lebenswochen des Kleinen ein dunkler Schatten. Michael wirkte zunehmend kraftloser, ließ seine Arme immer wieder plötzlich fallen. Die schockierende Diagnose: Spinale Muskelatrophie SMA Typ 1. Die einzige in Deutschland verfügbare Therapie, bei der das Medikament Spinraza alle vier Monate unter Vollnarkose ins Rückenmark injiziert wird, gibt wenig Zuversicht. Der heute Einjährige hat trotzdem zunehmend mit Atemproblemen zu kämpfen. Die letzte Hoffnung: das 2,1 Millionen US-Dollar teure Medikament Zolgensma aus den USA, wofür Michaels Familie die finanziellen Mittel fehlen.

Durch die Spendenaktion konnten nach aktuellem Stand ca. 1,2 Millionen US-Dollar eingenommen werden. Hier können auch Sie spenden!

Michael leidet an der schwersten Form der Erkrankung

Spinale Muskelatrophie trifft eines von 10.000 Neugeborenen und ist genetisch bedingt. Das verantwortliche Gen bildet zu wenig Eiweiß, wodurch Nervenzellen verkümmern, die für Muskelfunktionen wie Atmen, Schlucken, Gehen oder Sprechen zuständig sind. So nimmt, wenn keine Behandlung durchgeführt wird, die Muskelkraft immer mehr ab, was durch den Verlust der Atemmuskulatur letztendlich zum Tod führt.

Da Michael an Typ 1, der schwersten Form der Erkrankung leidet, droht dem Einjährigen mit 90-prozentiger Wahrscheinlichkeit eine Lähmung und schließlich eine dauerhafte Beatmung oder der Tod im Alter von zwei Jahren.

Das Medikament stoppt die Weiterentwicklung der Krankheit

Das Medikament Zolgensma vom Schweizer Pharmakonzern Novartis ersetzt das fehlende oder defekte Gen durch eine einmalige Infusion. So wird die genetische Ursache der Erkrankung bekämpft und die Weiterentwicklung gestoppt. Preis pro Dosis: schlappe 2,1 Millionen US-Dollar. Die US-amerikanische Zulassungsbehörde FDA hat das Mittel im Mai 2019 in den USA zugelassen, jedoch nur für Kinder unter zwei Jahren, da es mit zunehmendem Alter unwirksam wird. Behandelte Kinder können sitzen, stehen und müssen nicht künstlich beatmet werden.

Spendenaktion geht viral

Die Aktion geht inzwischen vor allem auf Instagram viral: Prominente wie Sila Sahin und Kevin Kuranyi machen ihre Community auf das schwere Schicksal des kleinen Michael aufmerksam und animieren ihre Follower dazu, zu spenden.

Auch die kleine Matilde aus Oeiras in Portugal leidet an der seltenen Muskelkrankheit. Erfahren Sie hier, wie der Spendenaufruf in ihrem Fall ausging.